Pazienti affetti da narcolessia: Studio clinico su un nuovo farmaco da assumere tutte le sere

Flamel Ireland Ltd. ha introdotto una nuova formula estesa di ossibato di sodio basata sulla tecnologia specializzata Micropump®. Tale tecnologia Micropump® è stata approvata negli USA e nell’UE per il carvedilolo e l'aspirina. L’applicazione della tecnologia Micropump® all’ossibato di sodio permette il rilascio lento del farmaco nell’organismo, e per questo è sufficiente che i pazienti ne assumano una sola dose la sera prima di dormire.

Flamel Ireland Ltd. sta svolgendo una prova clinica della fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco nei pazienti affetti da narcolessia. 

Flamel Ireland Ltd. (Flamel), una controllata al 100% di Flamel Technologies SA, è un'azienda farmaceutica specializzata con una lunga esperienza nella fornitura di medicinali con un’ampia gamma di piattaforme di rilascio dei farmaci. La tecnologia proprietaria di Flamel è stata studiata per estendere e/o ritardare l’assorbimento dei medicinali, permettendo una regolazione più controllata del profilo farmacocinetico dei medicinali. La tecnologia Micropump®, una delle sue piattaforme di rilascio, è basata su un sistema di microparticolati che permette di sviluppare e commercializzare formule con un dosaggio modificato e/o controllato dei farmaci (le formule del carvedilolo e dell’aspirina con la tecnologia Micropump® sono state approvate rispettivamente negli USA e nell’UE).

Flamel Ireland Ltd. sta svolgendo una prova clinica della fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco nei pazienti affetti da narcolessia.

Il punto di vista del paziente:

Per Flamel è importante ancorare le esigenze e le prospettive dei pazienti ad attività di sviluppo di studi chiave. Il valore aggiunto dal coinvolgimento dei pazienti consiste nel fatto che esso permette di eseguire studi clinici in modo più rilevante e significativo per le esigenze dei pazienti che partecipano allo studio e in ultima analisi della popolazione clinica. Per aiutare a conseguire l’obiettivo del coinvolgimento dei pazienti, Flamel si è consociata con il Narcolepsy Network (Rete per la Narcolessia, USA) e ha creato un Patient Advisory Group (Gruppo di consulenze per i pazienti PAG) specializzato per questo studio clinico. La riunione inaugurale del PAG si è svolta ad aprile del 2016, seguita da una seconda riunione in occasione del Congresso annuale della Rete per la Narcolessia a Orlando.

Questa collaborazione contribuirà a facilitare un approccio strutturato al coinvolgimento dei pazienti per lo studio clinico della Fase III pianificato.

Principi per la creazione del PAG Flamel

• Ancorare le esigenze e le prospettive dei pazienti ad attività di sviluppo di studi chiave 
• Riconoscere l’importanza e il valore critico dell’approccio che pone i pazienti al centro negli studi clinici e nelle attività di sviluppo.
• Il coinvolgimento dei pazienti migliora la rilevanza e la significatività della struttura degli studi e dell’approccio alla popolazione dei pazienti target.
• Migliorare la consapevolezza e la comprensione, fra una cerchia più ampia di persone affette da narcolessia, dell’importanza, della necessità e dei vantaggi della ricerca clinica. 

Perché viene svolto questo studio?

Questo studio clinico viene svolto per comprendere la sicurezza e l’efficacia del farmaco in corso di studio per la riduzione della sonnolenza eccessiva durante il giorno e la catalessia nei soggetti affetti da narcolessia rispetto ai placebo.

In che fase è questo studio clinico?

Il presente è uno studio clinico di fase 3. Gli studi clinici in fase 3 hanno l'obiettivo di determinare l'efficacia del nuovo trattamento nonché qualsiasi effetto collaterale che esso potrebbe provocare.  Il sodio oxibato viene attualmente utilizzato per il trattamento della narcolessia ed è stato valutato in studi clinici per determinarne la sicurezza e l'efficacia.

Questo studio clinico viene condotto per misurare l'efficacia e la sicurezza della nuova formulazione di sodio oxibato a rilascio prolungato. Mentre il sodio oxibato è approvato per l’uso negli adulti, questa nuova formulazione singola notturna non ha ricevuto ancora la licenza in Svizzera.   

Quali sono i rischi associate alla partecipazione allo studio?

In altri studi con FT218, gli effetti collaterali segnalati includevano dolore dell'addome superiore, nausea, naso chiuso, vertigini, dolore articolare e mal di gola. Tutti gli effetti collaterali segnalati sono stati da lievi a moderati e si sono risolti rapidamente senza effetti a lungo termine per i soggetti dello studio.

Quanto durerà lo studio e quali sono gli inconvenienti della partecipazione?

Lo studio si svolgerà nell'arco di 17 settimane e comprenderà 9 visite della durata di 1-3 ore presso il centro dello studio. Inoltre, è previsto un pernottamento nel laboratorio del sonno presso il centro per 4 delle 9 visite, durante il quale sarà sottoposto/a a un esame del sonno.

Durata delle visite dello studio

Inoltre, Le sarà chiesto di completare un diario sul sonno e sui sintomi per ogni giorno della Sua partecipazione allo studio. A tal fine, Le sarà fornito un dispositivo elettronico per la durata dello studio.

Se non vivo in prossimità di una sede che partecipa allo studio, mi verranno rimborsate le spese di viaggio?

Se vivi lontano dalle sedi dello studio ma desideri partecipare e hai i requisiti per la partecipazione, è prevista la possibilità di sostenere costi di viaggio ragionevoli. Questo verrà valutato caso per caso.

Che cosa dovrò fare se partecipo allo studio?

Dovrai:

•          Tenere un diario giornaliero del tuo sonno
•          Assumere il farmaco in corso di studio tutte le sere
•          Rispondere a questionari settimanali
•          Continuare ad assumere gli stimolanti (se applicabile)
•          Tenere traccia della tua salute e del tuo benessere e condividere queste informazioni con il medico che si occupa dello studio alla visita successiva.
•          Annotare tutti i medicinali assunti, ad esempio per l’influenza, o gli integratori, come la Vitamina C
•          Annotare le visite ad altri ambulatori

Se partecipi a questo studio clinico, dovrai astenerti dall'assumere alcuni farmaci. Il medico che esegue lo studio ne parlerà con te. Se sei affetto da catalessia, dovrai interrompere l'assunzione di tutti i farmaci che ti sono stati prescritti per il trattamento dei sintomi della catalessia. Il medico che esegue lo studio terrà sotto stretto controllo la tua salute mentre non assumi questi farmaci.

NOTA:  SE PARTECIPI A QUESTO STUDIO DI RICERCA, PUOI CONTINUARE AD ASSUMERE GLI STIMOLANTI PER TUTTA LA DURATA DELLO STUDIO.

Sono obbligato a partecipare allo studio?

La partecipazione a questo studio è facoltativa.  Se decidi di non partecipare o di abbandonare lo studio non sarai penalizzato in alcun modo. Puoi abbandonare lo studio in qualunque momento.

Chi avrà accesso alle mie informazioni se partecipo?

Le informazioni raccolte su di te rimarranno riservate.  La tua identità sarà protetta. Per identificare le tue informazioni verrà utilizzato soltanto un codice dello studio. Non uscirà dallo studio medico alcuna informazione che potrebbe identificarti.

Per l’esame e la verifica delle informazioni, esse saranno disponibili:

•          Al medico incaricato dello studio e al personale della sede
•          A Flamel, lo sponsor dello studio, e ai rappresentanti che lavorano per conto di Flamel per effettuare questo studio.
•          A Comitati Etici e agli enti di regolatori
•          Tutti coloro che hanno accesso alle tue informazioni sono tenuti a proteggere la tua identità.